Dans le cadre du groupe de travail « Médicaments utilisés en pédiatrie » – médicament pédiatrique – de l’ANSM, associée aux autres associations de parents, l’UNAPECLE a rédigé un document qui synthétise les propositions communes concernant le Règlement n°1901/2006 (version PDF ) du Parlement européen et du Conseil relatif aux médicaments à usage pédiatrique a pour principaux objectifs :
- Faciliter le développement et l’accès aux médicaments pour la population pédiatrique,
- Assurer un haut degré de qualité quant à la recherche, l’évaluation et à l’autorisation de mise sur le marché des médicaments à usage pédiatrique,
- Améliorer la mise à disposition d’informations sur l’utilisation des médicaments chez l’enfant.
Nous vous invitons à lire et partager largement ce document qui doit servir de base à une action conjointe de nombreuses associations de parents d’enfants malades pour une amélioration des soins apportés à nos enfants comme l’indique sa conclusion :
Il faut rendre plus performant le règlement européen ; il n’est pas sûr que sa révision soit indispensable. Des préconisations simples peuvent déjà améliorer son application.
Parce que nous y travaillons depuis de nombreuses années et avons contribué à la mise en place de ce réglement , nous sommes convaincus que seuls des parents unis pourront faire agir l’Union Européenne.
Parce que nous sommes d’abord des parents, nous ne souhaitons pas créer de différence entre les enfants en fonction de leur âge, leur maladie, …
C’est pourquoi nous nous associons à tous les autres parents d’enfants pour demander que les choses s’accélèrent et qu’aucun enfant malade ne soit laissé de côté.
les acronymes :
PIP : plans d’Investigation Pédiatriques
AMM : Autorisation de Mise sur le Marché
ATU : autorisations temporaires d’utilisation
RTU : recommandations temporaires d’utilisation
PDCO : Comité européen Pédiatrique (de l’EMA)
EMA : European Medicines Agency
ASMN : Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
voir également : Médicaments en pédiatrie sur l’ANSM
(intégrale PDF à consulter)
- Augmenter les moyens humains à l’EMA pour réduire la file d’attente des dossiers PIP.
- Rémunérer le travail des agences nationales sur les dossiers pédiatriques au même niveau que celui des dossiers adultes.
- Augmenter à l’ANSM les personnels dédiés aux médicaments pédiatriques.
- Réduire le nombre des waivers en ne considérant pas la pathologie adulte traitée mais le mécanisme d’action qui peut concerner des maladies infantiles différentes de celles de l’adulte.
- Dans les maladies sans traitement efficace, imposer un PIP dès les phases précoces d’essai clinique chez l’adulte; probablement dès l’entrée en phase 2 plutôt que 1.
- S’appuyer sur des suivis de cohorte gérés sur le long terme par le laboratoire concerné et sur le long terme permettant d’inclure des enfants de manière plus simple (gérer la problématique réelle du nombre d’inclusions et la puissance statistique). Donc permettre un accès encadré à la molécule avec une acquisition progressive d’éléments de preuve. Tout particulièrement pour les utilisations hors AMM chez l’enfant.
- Encourager le travail des réseaux européens et les recherches européennes sur la pédiatrie.
(intégrale PDF à consulter)
- Reprendre l’état des lieux européen de 2011 et le confronter avec les besoins actuels des thérapeutes français puis européens.
- Comparer cet état des lieux avec les marchés du médicament pédiatrique en Europe afin d’affiner les niches qui nécessitent des efforts financiers.
- Etablir le bilan des études réalisées par les industriels et les institutionnels dans toutes les pathologies pédiatriques depuis le règlement pédiatrique.
- Etudier les recherches académiques qui peuvent servir de preuves pour les développements industriels afin de ne pas refaire des essais cliniques inutiles.
- Revoir l’ensemble des formes galéniques en fonction des âges des enfants et notamment pour les prématurés.
- Mettre en place des observatoires et analyses sur les conséquences à long terme des traitements pédiatriques, notamment dans les maladies chroniques de l’enfant.
(intégrale PDF à consulter)
- favoriser une recherche sur les essais cliniques avec des petits échantillons et instaurer des suivis à long terme afin d’aider les industriels à investir dans la recherche clinique en pédiatrie. Validation du concept de qualité des petits échantillons pour la pédiatrie.
- Mettre au point des formations européennes sur les essais en pédiatrie pour les industriels et les institutionnels.
- En cas de mauvaise volonté avérée et sans réponse de l’industriel aux sollicitations de l’EMA, explorer les contraintes, en partenariat avec les industriels qui développent déjà les médicaments pédiatriques.
- Les incitations économiques ont parfois des effets pervers en terme d’inflation des prix. Une nouvelle voie pourrait être explorée : créer un label/sigle reconnaissant publiquement la responsabilité sociétale des industriels dans le développement des médicaments pédiatriques et les autorisant à une communication grand public encadrée sur une période donnée.
(intégrale PDF à consulter)
- Créer un groupe de travail français pluri pathologies et pluri disciplinaire sur la révision du règlement pédiatrique européen, avec un leader indépendant.
- Favoriser la participation des équipes françaises aux essais cliniques pédiatriques européens et analyser les obstacles.
- Synchroniser le travail des institutions notamment ANSM, HAS, DGS, etc…
- Développer un portail électronique d’information sur les médicaments pédiatriques destiné aux familles et aux jeunes malades (compréhensible et adapté).
Document des associations de parents du sous groupe de travail médicaments utilisés en pédiatrie